Már a negyedik SMA-betegségben szenvedő gyermek kapta meg az államilag támogatott Zolgensma génterápiás kezelést – közölte honlapján a Bethesda Gyermekkórház szombaton.

Heten kapnak ingyenes kezelést

Közleményükben emlékeztettek: idén áprilistól Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere utasítására, a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) soron kívüli döntése értelmében, összesen hét SMA-beteg gyermek kap ingyenes génterápiás kezelést. Pénteken megtörtént a negyedik, társadalombiztosítás által finanszírozott Zolgensma génterápiás kezelés a Bethesda Gyermekkórházban – írták. A BudaPestkörnyeke.hu legfrissebb híreit ide kattintva éred el.

Ők már túlvannak a kezelésen

A kórház tájékoztatása szerint az elmúlt hónapban három kislány és egy kisfiú részesült ebben a kezelésben, minden gyermek az állapotának megfelelően jól van, az utánkövetés izolált körülmények között zajlik.

Napi 300 ezer érdeklődő olvasó! A BudaPestkörnyéke.hu a 11. legolvasottabb hírportál lett Magyarországon. Részletek itt. Közben ne hagyd ki a napi programajánlatunkat sem, mert Budapesten és környékén mindig történik valami. Ide kattintva megnézem a friss programokat.

 

 

Noel volt a második, aki az ingyenes kezelést megkapta

Noel már el is hagyhatta a kórházat

“A kis Noel már el is hagyhatta kórházunkat a világ legdrágább génterápiás kezelése után. A Bethesdában ő a második SMA-s gyermek, aki államilag finanszírozottan kapta meg ezt a kezelést! Kórházunkban pedig összesen ő a 14. gyermek, aki részesült a terápiában es akit génterápiás munkacsoportunk kísér, gyógyít, gondoz, utókövet ezen a küzdelmes úton.” – írta közösségi oldalá a kórház.

Az első kezelés

Felidézték: a Bethesda Gyermekkórház 2019 október 29-én alkalmazta első alkalommal a Zolgensma terápiát SMA-betegségben szenvedő gyermekeknél. Az azóta eltelt időszakban összesen 16 gyermek részesült kezelésben. Az első kezelt gyermek Zente volt, akiről több ízben írtunk itt a BudapestKörnyéke.hu oldalán is. Zente még nem államilag támogatott módon jutott hozzá a génterápiás kezeléshez, számára egy hatalmas összefogás keretében gyűlt össze a 700 millió forintos összeg, melyből a kezelést finanszírozták.

A gyógyszer hatékonysága

A gyógyszer hatékonyságát befolyásolta, hogy az érintettek milyen állapotban kapták meg a készítményt, de bizonyos mértékű fejlődés valamennyiüknél bekövetkezett.

Első lépések

Ez nem csupán a mozgásfejlődésben mutatkozott meg, hiszen megőrizték a nyelésképességüket is, csökkent a gépi légzéstámogatás napi időtartama, sőt három gyermek már egyáltalán nem igényel gépi légzéstámogatást. Két kisfiú azóta megtette első önálló lépéseit is – írták.

Fordulópont

Magyarország SMA-betegeinek és családjaiknak, valamint kórházunknak az életében is történelmi fordulópontot hozott a rendkívül költséges kezelés állami finanszírozása 2021 júniusa óta – írta a Bethesda Gyermekkórház.

Ez is érdekelhet:

Négyen kapták eddig meg ingyen

Hozzátették: eddig négy kisgyermek kapta meg a támogatást, s azóta a génterápiás kezelést.

Az SMA

A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet. A BudaPestkörnyeke.hu legfrissebb híreit ide kattintva éred el.

Kiemelt kép: Bethesda Gyermekkórház